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Étude 116540 : étude de phase 1-2, en escalade de dose, évaluant la tolérance et l’efficacité du trametinib, chez des enfants et adolescents ayant un cancer ou un neurofibrome plexiforme, et d’un traitement associant le trametinib et le dabrafenib, chez des enfants et adolescents ayant un cancer présentant une mutation de BRAF. Le cancer est la première cause de maladie mortelle chez les enfants et les adolescents. Le neurofibrome plexiforme est une tumeur nerveuse bénigne des nerfs périphériques, développée le plus souvent dans la région céphalique en raison de sa riche innervation. Il est un signe caractéristique de la neurofibromatose de type 1. C’est une maladie de caractère isolée, avec une localisation sous-cutanée et pour laquelle la chirurgie est risqué au niveau de la fonction nerveuse. L’histiocytose à cellules de Langerhans est une prolifération de cellules dendritiques qui infiltrent les organes de manière localisée ou diffuse. Elle peut se manifester par des infiltrats pulmonaires, des lésions osseuses, des éruptions cutanées et un dysfonctionnement hépatique, des cellules sanguines et hormonale. La plupart de cas surviennent chez l’enfant et le traitement se fait généralement par une chimiothérapie ou un traitement local par chirurgie ou radiothérapie selon l’extension de la maladie. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du tramétinib en monothérapie et du tramétinib en association à du dabrafénib chez des patients enfants et adolescents ayant un cancer ou un neurofibrome plexiforme. L’étude est divisée en 4 parties : Dans la partie A, les patients recevront du tramétinib une fois par jour à jeun selon un schéma d’escalade de dose. La dose de traitement est augmenté par groupe de patients jusqu’à déterminer la dose la mieux adaptée. Dans la partie B, les patients seront classés dans 4 cohortes selon leur maladie et recevront du tramétinib une fois par jour à jeun jusqu’à progression de la maladie. Dans la partie C, les patients recevront du tramétinib une fois par jour à jeun à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la partie A et du dabrafénib 2 fois par jour. Dans la partie D, les patients seront classés dans 2 cohortes et recevront du tramétinib une fois par jour à jeun et du dabrafénib deux fois par jour aux doses recommandées établies lors de la partie C. Les patients seront suivis pendant environ 5 ans.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Pédiatrie,